Tratamiento farmacológico oral para la acromegalia, una realidad cercana

El 50% de los pacientes con acromeglia requieren del uso de tratamiento farmacológico para control de su enfermedad. El mismo se utiliza en pacientes no candidatos a cirugía o ante el fracaso en controlar la enfermedad con la misma.

A la fecha, los más comúnmente utilizados son los análogos de somatostatina, cuya aplicación es inyectable mensual, lo que acarrea múltiples complicaciones a los pacientes que los utilizan.

El paltusotine es un agonista oral selectivo de los receptores de somatostatina tipo 2. De administración diaria este fármaco está bajo investigación para el tratamiento de la acromegalia y el síndrome carcinoide.

El PATHFNDR-2 (NCT05192382) es un estudio de fase 3 (1) que analizó la eficacia y seguridad del paltusotine en 111 pacientes con acromegalia sin tratamiento previo. Este consistió en un trabajo randomizado, doble ciego, controlado con placebo de 24 semanas de duración seguido de un periodo opcional de extensión. En relación con sus resultados, se logró una reducción de los niveles de IGF-1 ≤ una vez el límite superior normal en el 56% de los pacientes tratados con paltusotine versus los tratados con placebo. También se alcanzaron los objetivos secundarios del estudio con significancia estadística, incluyendo un score de mejoría de síntomas de acromegalia. En relación con la seguridad, no se observaron efectos adversos severos con este agonista de somatostatina oral. Los más frecuentemente descriptos fueron diarreas, cefalea, artralgias y dolor abdominal.

Estos resultados prometedores llevan al laboratorio que lo produce (Crinetics) a enviarlo a aprobación por la FDA para la segunda mitad de 2024.

Bibliografía:

1.      https://crinetics.com/crinetics-once-daily-oral-paltusotine-achieved-the-primary-and-all-secondary-endpoints-in-the-phase-3-pathfndr-2-study-in-acromegaly-patients/

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