La droga α-difluorometilornitina (DFMO) podría preservar la función de las células beta en personas con diagnóstico reciente de diabetes mellitus tipo 1 (DM1).  Esto fue observado en un estudio publicado recientemente en la revista Cell Reports Medicine y llevado a cabo por la Dra. Emily Sims y col. en los Estados Unidos.

La DFMO es una molécula cuyo mecanismo de acción es la inhibición de la ornitina decarboxilasa (ODC), y de este modo, la inhibición de la biosíntesis de la poliamina. Esta vía juega un rol en la respuesta inflamatoria de las enfermedades autoinmunes, lo cual incluye a la DM1.  Su actual uso en medicina incluye el tratamiento de la tripanosomiasis africana o enfermedad del sueño (en administración endovenosa) y como administración tópica en crema para tratar el crecimiento de vello no deseado. 

En este estudio se incluyeron 41 personas con diagnóstico reciente de DM1, quienes fueron randomizados 3:1 a recibir DFMO por vía oral o placebo, durante un período de 3 meses, y posteriormente 3 meses de seguimiento. En principio, se cumplió el objetivo de determinar la seguridad y tolerancia del fármaco.  Por otro lado, mediante el análisis del área bajo la curva de los niveles de péptido C luego de una comida mixta, se observó que sus niveles eran superiores en aquellos pacientes que habían recibido las mayores dosis de DFMO. Como es sabido, los niveles de péptido C son una medida de la función de la células beta.

Si bien la DFMO en administración oral no cuenta con aprobación aun por la FDA, se estima que en el futuro esto podría cambiar, ya que al día de hoy se cuenta con suficientes datos que demuestran su seguridad.  Se plantea la posibilidad de que la DFMO pueda ser usada en adición a teplizumab, la única inmunoterapia aprobada en la actualidad para retrasar la aparición de DM1 en personas con alto riesgo de presentar la enfermedad.

En síntesis, este estudio sugiere que la DFMO es un tratamiento oral seguro que puede mejorar la función y/o supervivencia de las células beta, y podría ser una buena opción en combinación con agentes inmunomoduladores para aumentar su función y supervivencia en casos de DM1.