La FDA aprueba el primer fármaco para retrasar la aparición de la diabetes tipo 1

La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA por sus siglas en inglés) aprobó el anticuerpo anti-CD3 teplizumab (Tzield®), el cual se ha convertido en el primer fármaco indicado para retrasar la progresión de la diabetes tipo 1 (1).

Dirigido al proceso autoinmune subyacente de la diabetes tipo 1, teplizumab está aprobado para retrasar la aparición de la diabetes tipo 1 en etapa 3 en adultos, y pacientes pediátricos de 8 años o más que actualmente tienen diabetes tipo 1 en etapa 2.

"La aprobación de una terapia de primera línea agrega una nueva opción de tratamiento para ciertos pacientes en riesgo", dijo John Sharretts, director de la División de Diabetes, Trastornos de Lípidos y Obesidad en el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA, en un comunicado. "El potencial del fármaco para retrasar el diagnóstico clínico de la diabetes tipo 1 puede proporcionar a los pacientes meses o años sin la carga de la enfermedad".

El fármaco biológico se administrará mediante infusión intravenosa una vez al día durante 14 días consecutivos. El precio del tratamiento completo es de $ 193,900, anunció el fabricante de teplizumab, Provention Bio.

La aprobación de la FDA se produce más de un año después de la aceptación de teplizumab en una reunión del Comité Asesor de Medicamentos Metabólicos y Endocrinológicos de la FDA en la que los asesores tuvieron en cuenta la limitada evidencia proporcionada por el estudio TrialNet-10.

Tzield® se une a ciertas células del sistema inmunitario y retrasa la progresión a la etapa 3 de la diabetes tipo 1. Tzield® puede desactivar las células inmunitarias que atacan a las células productoras de insulina, mientras aumenta la proporción de células que ayudan a moderar la respuesta inmunitaria.

La seguridad y la eficacia de Tzield® se evaluaron en el TrialNet-10, un ensayo aleatorizado, doble ciego, basado en eventos y controlado con placebo con 76 pacientes con diabetes tipo 1 en etapa 2 (2). En el ensayo, los pacientes recibieron aleatoriamente Tzield® o un placebo una vez al día mediante infusión intravenosa durante 14 días. La medida principal de eficacia fue el tiempo desde la aleatorización hasta el desarrollo del diagnóstico de diabetes tipo 1 en etapa 3. Los resultados del ensayo mostraron que durante una mediana de seguimiento de 51 meses, al 45 % de los 44 pacientes que recibieron Tzield® se les diagnosticó posteriormente diabetes tipo 1 en etapa 3, en comparación con el 72 % de los 32 pacientes que recibieron un placebo. El tiempo medio desde la aleatorización hasta el diagnóstico de diabetes tipo 1 en estadio 3 fue de 50 meses para los pacientes que recibieron Tzield® y de 25 meses para los que recibieron un placebo. Esto representa un retraso estadísticamente significativo en el desarrollo de la diabetes tipo 1 en etapa 3.

Los efectos secundarios más comunes de Tzield® incluyen linfopenia, reacciones cutáneas como y cefaleas. El uso de Tzield está asociado a mayor riesgo de síndrome de liberación de citoquinas; infecciones graves; leucopenia; reacciones de hipersensibilidad y elevación de las enzimas hepáticas. En relación al síndrome de liberación de citoquinas, los profesionales tratantes deben aconsejar a los pacientes premedicar y tratar los síntomas con antipiréticos, antihistamínicos y/o antieméticos. En casos severos, los pacientes pueden pausar la dosificación por 1 o 2 días y reanudar el tratamiento; pero deben suspender el tratamiento por completo si las enzimas hepáticas se elevan notoriamente durante el tratamiento. También se enfatiza la necesidad de administrar todas las vacunas apropiadas para la edad antes de comenzar con Tzield®; así como evitar el uso simultáneo de vacunas vivas, inactivadas y de ARNm.

En contra de la recomendación de muchos de los asesores de la FDA, la agencia no requiere un programa de estrategia de evaluación y mitigación de riesgos para teplizumab.

Bibliografía:

1)      https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-drug-can-delay-onset-type-1-diabetes

2)      Herold KC et al. An Anti-CD3 Antibody, Teplizumab, in Relatives at Risk for Type 1 Diabetes. N Engl J Med. 2019 Aug 15;381(7):603-613

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