Dos nuevos fármacos, en distintas etapas de investigación, parecerían tener el efecto de retrasar la progresión de la diabetes tipo 1 (DM1) en pacientes con diagnóstico reciente de la misma. 

Por un lado, el teplizumab, anticuerpo monoclonal anti CD3 de las células T, ya aprobado por la Food and Drug Administration (FDA) de los Estados Unidos para retrasar la aparición de DM1 en pacientes con alta predisposición a desarrollarla, ha demostrado beneficios en cuanto a la preservación de células β de niños y adolescentes con diagnóstico reciente de DM1.  Se han publicado recientemente los resultados de un estudio en fase 3, randomizado, controlado por placebo, en el cual se investigó la eficacia y seguridad de teplizumab en niños y adolescentes.  El endpoint primario fue el cambio de en la función de las células β, medido por los niveles de péptido C estimulado.

Los pacientes tratados con teplizumab (217 pacientes) presentaron niveles de péptido C estimulado significativamente superiores a los de los pacientes tratados con placebo (111 pacientes) en la semana 78.

Los inhibidores de la JAK quinasa, entre los que se incluye al baricitinib, bloquean la señalización de las citocinas y son tratamientos eficaces para modificar el curso de numerosas enfermedades autoinmunes.  Es incierto el efecto que este fármaco podría tener en el caso de la diabetes tipo 1 (DM1).

Recientemente se publicaron los resultados de un estudio en fase 2, doble ciego, randomizado, que evaluó la eficacia de baricitinib 4 mg versus placebo por 48 semanas. Se incluyeron pacientes con diagnóstico reciente de DM1 (dentro de los 100 días previos), y el outcome primario fueron los niveles de péptido C, determinados por el área bajo la curva luego un test de tolerancia a las 2 horas de una comida mixta, en la semana 48.  En total, 91 pacientes recibieron baricitinib, y sus resultados fueron comparados con los de 31 pacientes que recibieron el placebo (proporción 2:1).

Los niveles de péptido C medidos a la semana 48 fueron más elevados en el grupo tratado, resultados estadísticamente significativos. Los eventos adversos fueron observados con similar frecuencia en ambos grupos.  Los resultados de este estudio permiten inferir que el baricitinib podría eventualmente convertirse en una herramienta terapéutica útil para preservar la función de las células β en pacientes con DM1 de reciente diagnóstico.

Como podemos ver, el futuro respecto al manejo y prevención de la aparición de la DM1 es altamente promisorio, y se espera que continúen los avances en esta área.

Bibliografía:

https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2308743

https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2306691?query=TOC